Depremde oğlunu kaybeden anne isyan etti: Adalet istiyoruz

Doktorlar Dünyanın En Pahalı İlacı İçin Umutsuz Hastalara Erken Erişim İzni İstiyor

Salgın, sağlık sistemleri üzerinde ağır bir yük oluştururken, doktorlar, hastaların hayatlarını kurtarmak için dünyanın en pahalı ilacına zamansız erişimlerini sağlamak üzere acil bir çağrıda bulundu. SMA’nın (Spinal Musküler Atrofi) yıkıcı bir nörolojik bozukluk olduğunu ve genellikle bebeklik döneminde ortaya çıktığını vurgulayarak, tedavinin gecikmesinin kalıcı sakatlıklara ve hatta ölüme yol açabileceği konusunda uyardılar.

Doktorlar, kar amacı gütmeyen kas hastalıkları örgütü olan Cure SMA ile iş birliği yaptı ve erken erişim programlarının, yaşamı tehdit eden koşulları olan hastalara hâlâ klinik deneylerin son aşamalarında olan ilaçlara erişim sağlamaya yönelik kritik öneme sahip araçlar olduğunu savundu. Erken erişim, hastaların hayati aylar kazanmalarını sağlayarak, tedavinin etkinliğini artırabilir ve nihai sonuçları iyileştirebilir.

Cure SMA’nın başkanı Kenneth Hobby, “Bu ilaca erişim, SMA’dan muzdarip aileler için bir yaşam-ölüm meselesi” dedi. “Bu hastalığın acımasız etkilerini gördük ve hastalarımızın buna maruz kalmaması için her şeyi yapmalıyız.”

SMA, bir gendeki mutasyon nedeniyle hareket sinir hücrelerinin kaybına neden olur. Bu hücreler, kaslarınızı kontrol eden omurilik ve beyin sapına sinyaller gönderir. SMA hastaları, kas güçsüzlüğü ve hareket kısıtlılığı yaşarlar ve bu da yürüme, konuşma ve hatta nefes alma gibi temel fonksiyonları etkileyebilir.

Hastalık için onaylanmış tek tedavi, kas hücrelerinin işlevlerini iyileştirmek için tasarlanmış bir gen terapisi olan Zolgensma’dır. Ancak ilaç, 2,1 milyon dolarlık inanılmaz fiyatı nedeniyle dünyanın en pahalı ilaçları arasında yer alıyor.

Doktorlar, erken erişim programlarının herkesin bu hayati ilaca erişimini sağlamanın kritik olduğunu vurguladı. “Her çocuğun eşit bir şansı hak ettiğine inanıyoruz” diyen Cure SMA’nın baş tıbbi danışmanı Dr. Jerry Mendell, “Finans veya sigorta durumuna bakılmaksızın, herkesin bu tedaviye erişmesi gerekir.”

Doktorlar, erken erişim programlarının etik ve güvenli olduğunu, çünkü hastaların tedavinin riskleri ve faydaları hakkında kapsamlı bir şekilde bilgilendirildiğini ve yakından izlendiğini belirtti. Ayrıca, erken erişim programlarının, ilaçların onaylanmasından önce değerli veriler toplamaya yardımcı olarak araştırma ve geliştirmeyi hızlandırabileceğini vurguladılar.

“Bu hastalar zamanla yarışıyor. Onlara ihtiyaç duydukları ilacı zamanında vermezsek, çok geç olabilir” diyen Dr. Hobby, “Tıp camiası, hastalarımızın yaşamlarını kurtarmak için bir araya gelmeli ve erken erişim programlarına destek vermelidir.”